| 基因是位于染色体上的一段特定的核苷酸序列，它是携带生物遗传信息的基本功能单位。基因治疗是将正常基因或有治疗作用的基因放进特定的载体中，然后导入人体，要求这种基因在人体细胞中能制造成我们所需要的蛋白质，通过它来达到治病的目的. 基因治疗的前景虽然很诱人，但现在还有许多问题没有解决，尤其是对其安全性问题的担忧。所以目前主要是集中在那些对人类健康威胁严重而且难以治疗的疾病。包括：遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如爱滋病、肝炎等）。 在帕金森病的治疗中，人们对基因治疗也寄予了厚望。目前研究比较多的是将酪氨酸羟化酶的基因和脑源性神经营养因子（BDNF）的基因装入特定的载体中，再导入脑内，以起到多分泌多巴胺和营养神经元，减缓神经变性的作用。 其基本原理是：在正常情况下，神经元从血液中摄取左旋酪氨酸，经过细胞酪氨酸羟化酶的作用，转化为左旋多巴，再经脱羧酶的作用转化为多巴胺，多巴胺从中脑黑质经黑质纹状体束，输送至新纹状体（壳核和尾状核），起到调节运动的作用。帕金森病患者脑内的多巴胺能神经元减少，酪氨酸羟化酶的数量也随之下降，所以多巴胺的转换也下降，因此对帕金森病基因治疗的研究主要集中在酪氨酸羟化酶的转基因研究上。其实，在多巴胺生成的途径中还有一个脱羧酶也是很重要的，因此现在有人研究将这两个基因共同导入脑内，可以提高多巴胺的生成。国内外的学者在帕金森病的动物模型中通过转入上述基因都取得了一定的效果。 帕金森病纹状体多巴胺含量降低是由于黑质多巴胺能神经元的不断丧失而导致多巴胺逆轴突转运减少所致。因此，设法阻止和改变帕金森病过程中神经元的缺失和死亡是非常重要的。上述的转基因治疗主要为一种补偿性治疗，不能从根本上挽救神经元的变性和死亡，而BDNF可以阻止和减轻神经元的变性和丧失，可能延缓缓慢进展的帕金森病病程，因此人们试图在脑内导入BDNF的基因，和上述基因联合应用，可能有更为有效和理想的效果。 |
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